医学界正悄然发生一场革命，几名曾经完全依赖胰岛素注射的1型糖尿病患者，如今已经彻底告别了胰岛素注射。一位患有1型糖尿病长达11年的年轻患者，在接受了一种创新后，在75天后完全停止了胰岛素注射。更令人惊喜的是，在一年后，他的各项糖尿病相关指标均恢复到正常人水平。这标志着干细胞1型糖尿病取得了突破性进展。长期以来，患者们梦想的“功能性”正在逐步走向现实，全球数亿糖尿病患者可能因此迎来新的希望。
01 1型糖尿病的困境糖尿病是全球范围内威胁人类健康的重大疾病之一。据国际糖尿病联合会数据显示，截至2021年全球约有5.37亿成年人患有糖尿病，预计到2045年这一数字将上升到约7.83亿。1型糖尿病是糖尿病中较为严重的一种类型，它源于胰腺β细胞的自身免疫性破坏。这意味着患者体内无法正常产生胰岛素，必须终身依赖外源性胰岛素注射。当前常用的胰岛素注射方法，虽然可以维持患者生命，但难以实现血糖的调控。许多患者即使严格按照医嘱，血糖水平仍会像“过山车”一样波动，很难保持稳定。这种波动会导致多种并发症发生，严重影响着患者的生活质量，甚至可能危及生命。更令人担忧的是，现有的方法无法根治1型糖尿病，也难以彻底消除严重低血糖事件。胰岛移植手术虽然可以恢复数年的胰岛素分泌功能，但由于胰腺供体极度短缺，加上患者需要终身服用免疫抑制，伴随感染、癌症等严重副作用风险，这种方法应用范围非常有限。
02 干细胞的突破性进展近年来，干细胞研究为1型糖尿病带来了新的希望。干细胞具有自我更新和多重分化潜能，是再生医学领域潜力的“种子细胞”。科学家们已经探索出多种途径，使这些“种子细胞”能够转化为可以分泌胰岛素的胰岛细胞。多项临床研究已经取得了令人鼓舞的成果。研究人员利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给1型糖尿病患者，使患者恢复了内源自主性的血糖调控功能。在后，患者外源胰岛素需要量持续下降，空腹血糖水平逐步恢复正常。超过80%的重症1型糖尿病患者在后实现了外源性胰岛素完全停用，血糖达标率从基线值43.18%持续提高到98%以上。另一个重要指标——糖化血红蛋白，在移植后一年可降至4.76%，表明全身血糖水平长期处于非糖尿病状态，达到正常人水平。这意味着患者可能实现“功能性”。的研究还突破了免疫排斥的瓶颈。通过基因编辑技术，研究人员成功制备了具有免疫逃避能力的胰岛细胞，这些细胞能在不被免疫系统攻击的情况下正常分泌胰岛素。这意味着未来患者可能无需服用免疫抑制，大大降低了副作用风险。
03 干细胞技术的多样应用干细胞1型糖尿病的研究呈现出多样化的技术路径，每种方法都有其独特优势。化学重编程技术是近年来兴起的新方法。与传统的转基因方法不同，这种技术利用化学小分子诱导体细胞重编程为多能干细胞，不需要转基因，更加接近自然再生过程，也更安全可控。这种技术制备的功能细胞在临床上的成功，表明它有望成为制备各种功能细胞类型的通用底层技术。另一种有前景的方法是利用新型干细胞种子——“人内胚层干细胞”。这种细胞在体内不会增殖，从而避免了肿瘤形成的风险；同时，它能够地分化为胰岛、肝脏等组织细胞类型。基于这种技术开发的再生胰岛产品已经实现了标准化及规模化制备，为临床试验的安全推进和未来产业化落地提供了坚实基础。这些干细胞技术不仅为糖尿病提供了新思路，还有望应用于肿瘤、血液、免疫系统等其他疾病的上，为细胞开辟了新路径